ADA i JDRF odpierają kontrowersyjne badania „lekarstwa” dr Denise Faustman

Jeśli widzieliście nagłówki wiadomości głównego nurtu na # 2018ADA, największej konferencji poświęconej cukrzycy w roku, mogliście pomyśleć, że jesteśmy u progu przełomowego wyleczenia cukrzycy. To dlatego, że kontrowersyjna badaczka z Bostonu, dr Denise Faustman, która podsyciła nadzieję i zebrała miliony dolarów darowizn z całego kraju, zaczęła promować swoje najnowsze odkrycia na kilka dni przed rozpoczęciem tegorocznych sesji naukowych American Diabetes Associations w Orlando. .

W ten sposób pojawiły się głosy, że mogła naruszyć politykę embargo ADA, co natychmiast wywołało gorącą reakcję środowiska medycznego, powodując nieco niesłychane uderzenie przeciwko uznanemu naukowcowi.

W uniesieniu brwi, który może być pierwszym tego rodzaju, ADA i JDRF wydały wspólne oświadczenie ostrzegające społeczność, aby nie ekscytowała się zbytnio badaniami dr Faustmana w tym momencie, zwracając uwagę na bardzo małą liczebność jej badania i fakt że „odkrycia skłaniają do zadawania pytań prowokujących do myślenia, ale nie dają ostatecznych odpowiedzi”, które są potrzebne, zanim jej praca będzie mogła być szeroko reklamowana jako sukces.

Warto zauważyć, że ADA twierdzi również, że bada, czy dr Faustman naruszył politykę embargo Sesji Naukowej poprzez wstępne publikowanie swoich badań i czy może zostać wykluczona z przyszłych sesji naukowych.

Whoa! Zostaw to dr Faustmanowi, aby wywołać zamieszanie, jakiego nikt inny nie jest w stanie zrobić…

Kiedy poproszono nas o odpowiedź, Faustman powiedział nam, że wspólne oświadczenie „było trochę zaskoczeniem, ponieważ dołożyliśmy wszelkich starań, aby zaangażować obie organizacje w pozytywny dialog”.

Wielu pełnych pasji obserwujących w naszej społeczności D ma jasne opinie na temat motywacji z każdej strony. Jej fani zwykle postrzegają ją jako ofiarę nietolerancji dużych psów dla nowatorskich podejść, podczas gdy krytycy sugerują, że jest autopromocyjnym oszustem, który rozpowszechnia fałszywą nadzieję.

Przez lata obserwowaliśmy pracę dr Faustmana, począwszy od czatu wstępnego w 2009 r., Przez aktualizację w 2012 r., A następnie kolejny wywiad, gdy jej badanie kliniczne fazy II rozpoczęło się w 2015 r. Oto podsumowanie jej pracy i aktualizacja badań, która spowodowała ten najnowszy dramat…

Badania szczepionek BCG dr Faustmana

Dla tych, którzy nie są zaznajomieni z pracą dr Faustmana, od dawna bada coś, co nazywa się BCG (Bacillus Calmette Guerin), szczepionkę generyczną, która istnieje od prawie wieku i została pierwotnie zaprojektowana do zwalczania gruźlicy (TB). Pomysł: zwiększenie BCG może powstrzymać trzustkę przed zabijaniem komórek beta wytwarzających insulinę, umożliwiając osobom dotkniętym cukrzycą regenerację. Faustman dokonała tego, co zostało opisane jako przełomowe odkrycie u myszy w 2001 roku, ale początkowo nie była w stanie tego powtórzyć, a jej odważna promocja tych badań wywołała burzę kontrowersji wśród społeczności medycznej i organizacji badawczych, które wątpiły w jej podejście. W późniejszych latach Faustman wskazuje, że inne badania na myszach powtórzyły niektóre z jej początkowych odkryć, ale jest to kwestia debaty w zależności od tego, kogo zapytasz.

W jej ustaleniach z fazy I jej zespół ze szpitala Massachusetts General Hospital stwierdził, że u osób z „długotrwałą” lub „zaawansowaną” cukrzycą typu 1, tj. Chorujących od co najmniej 15–20 lat, ich szczepionka wprowadziła początek trzustki, regeneracja komórek produkujących insulinę.

Pierwszy etap badań klinicznych zakończyła w 2010 roku. Złożyła wniosek o dofinansowanie z JDRF, ale nie otrzymała stypendium, prawdopodobnie z powodu wątpliwości co do ważności jej pracy. Przede wszystkim z powodu konieczności samodzielnego zbierania funduszy, rozpoczęcie drugiej fazy badań w 2015 r. Zajęło jej kolejnych kilka lat. Trwa ona i prawdopodobnie zajmie więcej lat (szacowany czas zakończenia badania klinicznego to obecnie 2023 r.).

Najnowsze wyniki opublikowane 21 czerwca są kontynuacją 9 (tak, dziewięciu!) Uczestników, którzy wzięli udział w jej oryginalnym małym badaniu osiem lat temu. Przyjrzano się skutkom PWD w ciągu trzech, pięciu i ośmiu lat po badaniu fazy I.

HbA1c uczestników badania nieznacznie spadło i mieli „prawie normalne” stężenia glukozy, wymagające mniej insuliny i czuli się wolni, aby rzadziej sprawdzać poziom glukozy. Wyniki badania HbA1c spadły średnio o ponad 10% w ciągu trzech lat po ich leczeniu i 18% po kolejnym roku, jak pokazują dane z badania. Badania pokazują, że uczestnicy byli również w stanie zmniejszyć spożycie insuliny i osiągnąć „normalny” poziom glukozy we krwi. Co ciekawe, wydaje się, że szczepionka zaczyna działać po 3-4 latach - coś, czego Faustman i jej zespół nie są pewni, dlaczego tak się dzieje, ale będą dalej badać.

„To kliniczne potwierdzenie możliwości stabilnego obniżenia poziomu cukru we krwi do prawie normalnego poziomu dzięki bezpiecznej szczepionce, nawet u pacjentów z długotrwałą chorobą” - powiedział dr Faustman. „Oprócz wyników klinicznych, mamy teraz jasne zrozumienie mechanizmów, dzięki którym ograniczone dawki szczepionki BCG mogą powodować trwałe, korzystne zmiany w układzie odpornościowym i obniżać poziom cukru we krwi w cukrzycy typu 1”.

Jednak w samym badaniu jest istotna kwestia, którą badania dr Faustmana pokazują, że zasadniczo zaprzeczają twierdzeniom z wyników poprzednich badań - że działanie szczepionki BCG na obniżenie HbA1c i stężenia glukozy we krwi nie jest wynikiem regeneracji komórek trzustki. Artykuł stwierdza: „U ludzi ta stabilna kontrola poziomu cukru we krwi nie była napędzana głównie przez regenerację lub regenerację trzustki”. W rzeczywistości mówi się, że regeneracja peptydu C, którą obserwowano w badaniach na myszach, nie była replikowana w ludzkich PWD.

Oprócz tych początkowych opublikowanych wyników, dr Faustman opublikował również „późno przełomowy” plakat 23 czerwca na sesjach naukowych, chociaż dane dotyczące „innej podgrupy pacjentów” były dość podobne do tego, co zostało napisane w Natura artykuł opublikowany kilka dni wcześniej.

Czerwiec Media Blitz

Tydzień przed upublicznieniem wyników badań objętych embargiem, zespół dr Faustmana skontaktował się z mediami głównego nurtu i prasą diabetologiczną, aby podzielić się niektórymi nowymi danymi. Kiedy więc rozpoczęła się konferencja ADA, nagłówki pojawiały się już w całym spektrum - od Newsweek, Czas, STAT, czasopisma biznesowe i publikacje poświęcone cukrzycy, z nagłówkami takimi jak „Czy dr Faustman znalazł lekarstwo na cukrzycę typu 1?”

Fuj… Jeśli jej grupa jest w czymkolwiek dobra, to na pewno jest to PR.

To wywołało reakcję ADA i JDRF, które rzadko współpracują przy wspólnych oświadczeniach, chyba że uważają, że sprawa jest dość monumentalna.

Obawy ADA i JDRF

25 czerwca dwie największe organizacje diabetologiczne w kraju ujawniły swoje obawy, wydając oświadczenie w bezpośredniej odpowiedzi na wszystkie dyskusje na temat badań dr Faustmana. Można by postrzegać ten ruch jako nie tylko policzek dla naukowca, który zbankrutował, ale także potencjalne ostrzeżenie, że osoby niepełnosprawne nie powinny dalej wyrzucać pieniędzy w pracę, co może stwarzać fałszywą nadzieję.

Organy wskazują, że chociaż praca ta przyciągnęła uwagę, badanie Faustmana objęło jedynie bardzo niewielką liczbę pacjentów - dziewięć osób w okresie pięciu lat i trzy osoby w wieku ośmiu lat - „i należy je interpretować z Uwaga."

W oświadczeniu wymieniono również konkretne ograniczenia, które należy wziąć pod uwagę:

• Wszyscy uczestnicy badania nadal stosowali standardową insulinoterapię przez cały okres trwania badania; nie jest to sytuacja, w której leczenie zmieniło standard opieki (wszystkie zaszczepione osoby pozostawały na insulinoterapii).

• Pacjenci z raportowanymi pozytywnymi wynikami osiągnęli jedynie umiarkowanie niższe wartości HbA1c, które, choć nieznacznie istotne statystycznie, nie mogą być uogólnione na miliony osób żyjących z T1D i nie są wynikiem szczepienia.

• W raporcie z badań nie uwzględniono naturalnej zmienności poziomów HbA1C w czasie, która jest dobrze znana w tej populacji: z wiekiem u osób z T1D następuje poprawa, zwłaszcza gdy wychodzą z wieku kilkunastu lat i wczesnych lat 20. . Nie jest jasne, jaką rolę mogła odegrać historia naturalna w tych przedmiotach.

• Nie ma szczegółowych informacji na temat standardu opieki w grupie leczonej BCG i grupie kontrolnej. Na przykład, czy opieka była porównywalna w obu badanych grupach, czy też stosowano terapie wspomagające?

W oświadczeniu odnotowano następnie, że ani ADA, ani JDRF obecnie nie finansują pracy dr Faustmana, ale będą monitorować postęp.

„(Chcemy), aby każdy badacz w naszej dziedzinie odnosił sukcesy” - podsumowuje oświadczenie. „Obie organizacje stosują rygorystyczne procesy wzajemnej oceny, aby podejmować oparte na faktach decyzje dotyczące finansowania, a my będziemy nadal koncentrować nasze zasoby na projektach, które naszym zdaniem dają nam najlepszą okazję do stworzenia świata bez T1D - dla nas samych i naszych bliskich - tak szybko, jak to możliwe ”.

Dyrektor Misji JDRF, dr Aaron Kowalski, mówi nam, że chociaż obie organizacje diabetologiczne w przeszłości wydały wspólne oświadczenia z FDA na inne tematy naukowe, ten konkretny związany z dr Faustmanem jest wyjątkowy.

„Uważaliśmy za szczególnie konieczne, aby było jasne, że standard opieki nie zmienia się w związku z tym raportem” - powiedział, zauważając, że z lekarzami kontaktują się rodziny, które chcą szczepień, a główne wiadomości na ten temat z pewnością odegrały rolę w D - Zainteresowanie społeczności i to, jak organizacje postanowiły zareagować.

Główny specjalista naukowy i medyczny ADA, dr William Cefalu, powtórzył te opinie, powtarzając, że włączono zbyt mało pacjentów, aby określić korzyści płynące z terapii BCG.

„Jest to przypadek, w którym obie organizacje zgodziły się co do ograniczeń i obaw związanych z badaniem i jego wynikami, a my byliśmy zgodni, aby upewnić się, że zostało ono umieszczone w odpowiednim kontekście” - powiedział Cukrzyca:

Cefalu mówi, że dr Faustman mógł uczestniczyć w ADA, ponieważ nie było od razu jasne, czy jej publikacja przed konferencją i najnowsze wyniki plakatów pokazane na SciSessions naruszają politykę ADA dotyczącą embargo. Ta konferencja dotyczy w szczególności prezentacji najnowszych odkryć, a polityka embarga ma na celu zapewnienie, że żaden badacz nie „ukradnie grzmotu” przed zaprezentowaniem tam wszystkich najnowszych badań. To jest standard dla tego typu konferencji medycznych o charakterze badawczym.

„Dokonujemy przeglądu terminów i wszystkiego szczegółowo” - mówi Cefalu, zauważając, że znaczna część kierownictwa i personelu biurowego ADA nadal w tym czasie wraca z konferencji. „Problem polegał na tym, że artykuł został opublikowany tak blisko prezentacji, a jeśli w streszczeniu tej pracy znalazły się te same informacje, jest to w zasadzie definicja zerwania embarga”.

Odpowiedź Faustmana

Faustman mówi, że jej zespół nie zgadza się z punktami we wspólnym oświadczeniu, a także zauważa, że ​​przed konferencją udostępnili swój plan medialny ADA.

„Nie jestem pewien, czy (wspólne oświadczenie) cokolwiek wyjaśniło milionom ludzi, którzy chcą postępu w kierunku bezpiecznej i realnej interwencji w przypadku typu 1” - powiedział nam Faustman. „Jesteśmy bardzo wrażliwi na komentarze, które obiecujemy za dużo i staramy się zachować ostrożność w komunikacji”.

Odnosząc się do szczegółowej krytyki jej badania, dodała:

„Ich specyficzne uwagi na temat wielkości pacjenta i istotności statystycznej nie znajdują potwierdzenia w wartościach P. Społeczność naukowa używa wartości P specjalnie w celu uniknięcia tego typu konwersacji i nie ma żadnych danych sugerujących, że naturalne odchylenia mogą odpowiadać za te zmiany.

„Mamy nadzieję, że na inne pytania związane ze standardową opieką i stosowaniem insuliny odpowiemy w badaniu fazy II, które jest w pełni zakwalifikowane i jest w toku. Będziemy nadal próbować współpracować z JDRF, ADA lub innymi osobami zainteresowanymi, pomagając nam zrozumieć potencjał BCG. Pozostało jeszcze dużo pracy i przydałoby się nam wsparcie ”.

Zauważyła, że ​​osoby zainteresowane udziałem w jej badaniach klinicznych mogą skontaktować się z koordynatorami badania pod adresem [email protected].

„Idąc naprzód, proszę o kontakt i daj nam znać, co myślisz (dobre i złe), ale prosimy wszystkich, aby byli jak najbardziej uprzejmi ze wszystkich stron” - dodał Faustman. „Nasze emocje są wysokie, ponieważ ten stan jest tak trudny dla pacjentów i tych, których kochają. Pozostańmy razem nad tym i zobaczmy, co możemy zrobić - razem! ”

Nadzieja kontra wrzawa

Faustman może być osobowością polaryzującą, jak zauważyliśmy spacerując po centrum kongresowym ADA i sali plakatowej, rozmawiając z innymi badaczami; można było łatwo wyczuć napięcie, ilekroć wspomniano jej imię.

Niektórzy przyjęli podejście „ostrożnego optymizmu”, podczas gdy inni kulili się i unosili ręce, by odrzucić temat. Niejednokrotnie słyszeliśmy też opinię, że sprzedaje fałszywą nadzieję na wyleczenie.

Niezależnie od twojego punktu widzenia, dr Faustman z pewnością stanowi jeden z najbardziej wyrazistych przykładów zjawiska „Nadzieja kontra szum” w badaniach nad cukrzycą i tego, jak emocjonalny może być - podczas gdy realny wpływ jej badań pozostaje TBD.