Niedawno podczas lotu natknąłem się na plik Czas artykuł o edycji genów i potencjalnej przyszłości, w której ludzie mogliby wyciąć złe części naszego DNA, aby uniknąć chorób, takich jak cukrzyca i jej powikłania.
Może się to wydawać futurystycznym podejściem do obecnego stanu badań, ale nie jest przesadą myślenie, że pewnego dnia będzie to możliwe. W rzeczywistości trwają już prace nad wykorzystaniem edycji genów w badaniach nad „biologicznym” lekiem na cukrzycę. Bez żartów!
18 września międzynarodowa firma biofarmaceutyczna CRISPR Therapeutics i firma ViaCyte z siedzibą w San Diego ogłosiły współpracę przy użyciu edycji genów w celu uzupełnienia enkapsulacji komórek wysp trzustkowych, która może chronić przeszczepione komórki beta przed nieuniknionym atakiem układu odpornościowego, który normalnie zabija je wyłączyć.
Pamiętaj, ViaCyte to startup, który od lat pracuje nad wszczepialnym urządzeniem, które otacza nowo opracowane komórki produkujące insulinę, które mogą zatrzymać się w organizmie człowieka, aby ponownie zacząć regulować poziom glukozy i insuliny. Ich urządzenie Encaptra trafiło na pierwsze strony gazet i wywołało wiele emocji w społeczności D, zwłaszcza w zeszłym roku, kiedy ViaCyte w końcu otrzymało FDA OK za swoje pierwsze badania kliniczne na ludziach.
Według Czas, pięcioletnia koncepcja CRISPR-Cas9 „przekształca badania nad sposobami leczenia chorób, tego, co jemy i w jaki sposób będziemy wytwarzać energię elektryczną, paliwować nasze samochody, a nawet ratować zagrożone gatunki. Eksperci są przekonani, że CRISPR można wykorzystać do przeprogramowania komórek nie tylko u ludzi, ale także u roślin, owadów - praktycznie każdego fragmentu DNA na planecie ”.
Łał! Teraz, pracując razem, obie firmy stwierdzają: „Wierzymy, że połączenie medycyny regeneracyjnej i edycji genów może zaoferować trwałe, lecznicze terapie pacjentom z wieloma różnymi chorobami, w tym powszechnymi chorobami przewlekłymi, takimi jak cukrzyca wymagająca insuliny”.
Ale jak prawdziwe jest to? I jaką nadzieję powinniśmy mieć PWD (osoby z cukrzycą), jeśli chodzi o koncepcję edycji genów w celu zakończenia naszej choroby?
Przeprogramowanie DNA
Idea edycji genów ma oczywiście na celu „przeprogramowanie naszego DNA” - podstawowego budulca życia.
Naukowcy z MIT i Harvard’s Broad Institute opracowują narzędzie, które może przeprogramować sposób, w jaki części DNA regulują się i wyrażają siebie - potencjalnie torując drogę do manipulacji genami w celu zapobiegania chorobom przewlekłym.
Z całą pewnością istnieją względy etyczne. Międzynarodowy komitet USANational Academy of Sciences (NAS) i National Academy of Medicine w Waszyngtonie opublikowały raport na początku 2017 roku, który zasadniczo dał żółte światło, aby kontynuować badania nad edycją genów embrionalnych, ale z ostrożnością i na ograniczonych podstawach. W raporcie zauważono, że tego rodzaju przyszła edycja ludzkich genów może być kiedyś dozwolona, ale tylko po przeprowadzeniu znacznie większej liczby badań dotyczących ryzyka i korzyści i „tylko z ważnych powodów i pod ścisłym nadzorem”.
Nikt nie wie, co to może oznaczać, ale jedna myśl jest taka, że może to ograniczać się do par, które oboje cierpią na poważną chorobę genetyczną i których jedyną ostatnią szansą na urodzenie zdrowego dziecka może być tego rodzaju edycja genów.
Jeśli chodzi o edycję genów w komórkach pacjentów cierpiących na choroby, trwają już badania kliniczne nad HIV, hemofilią i białaczką. Komisja stwierdziła, że istniejące systemy regulacyjne terapii genowej są wystarczająco dobre, aby nadzorować tę pracę, i chociaż manipulacja genami „nie powinna być kontynuowana w tej chwili”, panel komisji powiedział, że badania i dyskusje powinny być kontynuowane.
Ten rodzaj badań nad edycją genów jest w toku na wielu frontach, w tym w niektórych projektach dotyczących cukrzycy:
- Korzystając z CRISPR, naukowcy skorygowali defekt genetyczny w dystrofii mięśniowej Duchenne'a u myszy i dezaktywowali 62 geny u świń, dzięki czemu organy wyhodowane u zwierząt, takie jak zastawki serca i tkanka wątroby, nie zostaną odrzucone, gdy naukowcy będą gotowi do przeszczepienia ich do ludzie.
- Ta historia z grudnia 2016 r. Donosi, że w Centrum Diabetologicznym Uniwersytetu w Lund w Szwecji naukowcy wykorzystali CRISPR do „wyłączenia” jednego z genów, o których sądzi się, że odgrywają rolę w wywoływaniu cukrzycy, skutecznie zmniejszając śmierć komórek beta i zwiększając produkcję insuliny w trzustce. .
- W nowojorskim Memorial Sloan Kettering Cancer Center biolog Scott Lowe opracowuje terapie, które włączają i wyłączają geny w komórkach nowotworowych, aby ułatwić ich niszczenie przez układ odpornościowy.
- Badacze malarii badają wiele sposobów wykorzystania CRISPR do manipulowania komarami, aby zmniejszyć prawdopodobieństwo przenoszenia choroby; to samo dzieje się z myszami, które przenoszą bakterie wywołujące boreliozę.
- W badaniu z 2015 roku stwierdzono, że tego typu narzędzie do edycji genów stanie się bardziej precyzyjne i pomoże nam lepiej zrozumieć cukrzycę w nadchodzących latach, a ostatnie badanie opublikowane w marcu 2017 roku pokazuje, że terapia genowa przy użyciu tej techniki może pewnego dnia wyleczyć T1D ( !), chociaż jak dotąd badano go tylko na modelach zwierzęcych.
- Nawet Joslin Diabetes Center z siedzibą w Bostonie interesuje się tą koncepcją edycji genów i pracuje nad stworzeniem podstawowego programu skupiającego się na tego typu badaniach.
Również na froncie badań nad cukrzycą programy takie jak TrialNet agresywnie poszukują pewnych biomarkerów autoimmunologicznych do śledzenia genetyki T1D w rodzinach, aby ukierunkować wczesne leczenie, a nawet przyszłą profilaktykę.
W międzyczasie doniesiono, że te nowe metody edycji genów mogą potencjalnie poprawić zdrowie i dobrostan zwierząt służących do produkcji żywności - na przykład bydła bez rogów, świń odpornych na afrykański pomór świń lub wirus reprodukcyjny i oddechowy świń - i zmienić określone cechy roślin spożywczych lub na przykład grzyby, takie jak grzyby niebrudzące.
Biologiczne a funkcjonalne lekarstwo na cukrzycę
Przed współpracą z CRISPR podejście ViaCyte było określane jako „lekarstwo funkcjonalne”, ponieważ mogło jedynie zastąpić brakujące komórki insuliny w organizmie osoby z PWD, ale nie zajęło się autoimmunologicznymi korzeniami choroby. Ale pracując razem, mogą zrobić jedno i drugie, aby znaleźć prawdziwe „biologiczne lekarstwo”.
„Połączona siła tej współpracy leży w wiedzy fachowej obu firm”, mówi nam prezes i dyrektor generalny ViaCyte, dr Paul Laikind.
Mówi, że współpraca jest wciąż na wczesnym etapie, ale jest ekscytującym pierwszym krokiem na drodze do stworzenia produktu pochodzącego z komórek macierzystych, który może oprzeć się atakowi układu odpornościowego - zasadniczo poprzez przeprojektowanie DNA komórek, aby uniknąć ataku układu odpornościowego.
OK, nie możemy nie zauważyć, jak bardzo przypomina to całą powieść Odważny nowy świat i kontrowersje projektantów dzieci, skłaniające do zastanowienia się nad etyką: Czy warto wtrącać się w aspekty? ludzkości, której nie lubimy, dążyć do „doskonałości” zdrowia?
Nie wchodzić tu zbyt głęboko w politykę czy religię, ale najwyraźniej wszyscy chcemy lekarstwa na cukrzycę i inne choroby. Czy jednak chcemy (lub musimy) „udawać Boga”, aby się tam dostać? Z pewnością do przemyślenia.
