Opcje leczenia makroglobulinemii Waldenstroma

Przegląd

Makroglobulinemia Waldenstroma (WM) jest rzadkim, wolno rosnącym typem chłoniaka nieziarniczego (raka krwi). Osoby z tym rakiem mają wysoki poziom białych krwinek i nieprawidłowe białko zwane monoklonalną immunoglobuliną M (IgM) w szpiku kostnym.

Nie ma lekarstwa na WM, ale dostępnych jest wiele różnych metod leczenia, które pomagają radzić sobie z objawami i zapobiegać powikłaniom.

Podczas podróży z WM mogą opiekować się różnymi rodzajami lekarzy. Twój zespół medyczny może obejmować między innymi lekarzy specjalizujących się w leczeniu raka (onkolodzy) oraz lekarzy zajmujących się leczeniem chorób krwi i szpiku kostnego (hematolodzy).

Uważne czekanie

Jeśli badania krwi wykazują oznaki WM, ale nie masz żadnych objawów, możesz nie potrzebować leczenia. Zamiast tego lekarz może zalecić regularne wizyty i badania krwi. Nazywa się to uważnym czekaniem lub monitorowaniem.

Uważne oczekiwanie na WM obejmuje wizyty lekarskie i badania krwi mniej więcej co 1 do 2 miesięcy.

Niektóre osoby z tym typem raka krwi są przez lata ściśle monitorowane przez lekarzy bez konieczności leczenia. Badania sugerują, że czekanie z rozpoczęciem leczenia do momentu pojawienia się objawów nie wpłynie na twoje perspektywy, według American Cancer Society.

Terapia celowana

Terapia celowana wykorzystuje leki, które koncentrują się na białkach lub innych substancjach komórek rakowych, aby powstrzymać ich wzrost. W przeciwieństwie do chemioterapii oszczędza zdrowe komórki. Typowe rodzaje terapii celowanej WM obejmują:

Rituximab (Rituxan). Lek ten działa na substancję komórek rakowych zwaną CD20. Zabija komórki rakowe i zwiększa prawdopodobieństwo zniszczenia pozostałych przez chemioterapię.

Rytuksymab jest często pierwszym lekiem stosowanym w leczeniu WM, mimo że Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nie zatwierdziła go specjalnie w tym celu. Ta praktyka jest znana jako stosowanie „poza wskazaniami”. Ma zatwierdzenie FDA, gdy jest stosowany w połączeniu z lekiem ibrutinibem (Imbruvica).

Lek podaje się we wlewie dożylnym (IV), zwykle w ramię. Twój lekarz może przepisać go samodzielnie lub z lekami chemioterapeutycznymi. Badania pokazują, że rytuksymab działa lepiej, gdy przyjmuje się go z lekami chemioterapeutycznymi. Przyjmowanie go samodzielnie (monoterapia) może powodować wzrost poziomu IgM, powodując gęstość krwi.

Efekty uboczne obejmują gorączkę, bóle głowy, rozstrój żołądka, wysypkę i zmęczenie.

Inne leki anty-CD20. Jeśli rytuksymab powoduje poważne skutki uboczne, lekarz może wypróbować inny lek skierowany na CD20, taki jak:

• ofatumumab (Arzerra)
• obinutuzumab (Gazyva)
• rytuksymab-abbs (Truxima)

Ibrutinib (Imbruvica). Jest to pierwszy lek zatwierdzony przez FDA do leczenia WM. Działa na białko zwane kinazą tyrozynową Brutona (BTK), które pomaga w rozwoju komórek rakowych. Ibrutinib to pigułka, którą bierzesz raz dziennie. Lekarz może przepisać go samodzielnie lub z rytuksymabem.

Efekty uboczne obejmują niską liczbę czerwonych i białych krwinek, zmiany bicia serca (arytmię), biegunkę, zaparcia, rozstrój żołądka i infekcję.

Inhibitory proteasomów. Leki te blokują białka potrzebne komórkom nowotworowym do życia. Są stosowane w leczeniu szpiczaka mnogiego, ale mogą też pomóc niektórym osobom z WM.

Dwa przykłady to carfilzomib (Kyprolis) i bortezomib (Velcade). Oba są podawane we wlewie dożylnym. Jednak bortezomib można również podawać jako zastrzyk podskórny.

Efekty uboczne obejmują niską liczbę krwinek, nudności oraz ból i drętwienie stóp i nóg z powodu uszkodzenia nerwów.

inhibitory mTOR. Everolimus (Afinitor) to pigułka blokująca wzrost i podział komórek białkowych. Twój lekarz może przepisać to, jeśli inne leki celowane na WM nie działają.

Efekty uboczne obejmują infekcje, wysypkę, biegunkę, ból jamy ustnej i zmęczenie.

Chemoterapia

Chemioterapia to stosowanie leków do zabijania komórek rakowych. W przeciwieństwie do leczenia celowanego, chemioterapia nie wyszukuje określonych substancji na komórkach rakowych. Dlatego też podczas chemioterapii często zabijane są zdrowe komórki.

Leki chemioterapeutyczne stosowane w leczeniu WM obejmują:

• bendamustyna (Treanda)
• kladrybina (leustatyna)
• cyklofosfamid (Cytoxan)
• doksorubicyna (Adriamycyna)
• fludarabina (Fludara)
• winkrystyna (Oncovin)

Lekarz może podać kombinację leków chemioterapeutycznych lub przepisać im leczenie celowane, takie jak rytuksymab.

Jeśli otrzymujesz przeszczep szpiku kostnego (komórek macierzystych), możesz najpierw otrzymać chemioterapię w dużych dawkach.

Chemioterapia może spowodować niebezpieczny spadek poziomu białych krwinek, co może prowadzić do krwawienia, powstawania siniaków i zwiększać ryzyko infekcji. Inne częste skutki uboczne chemioterapii obejmują:

• wypadanie włosów
• zmęczenie
• owrzodzenia jamy ustnej
• nudności
• wymioty

Immunoterapia

Leki immunoterapeutyczne wzmacniają układ odpornościowy, dzięki czemu może on lepiej zwalczać raka. Często są stosowane w leczeniu szpiczaka mnogiego, ale lekarze czasami przepisują je również osobom z WM. Leki immunoterapeutyczne nazywane są również immunomodulatorami (IMiD). Przykłady obejmują:

• talidomid (talomid)
• pomalidomid (Pomalyst)

Jeśli przyjmujesz te leki w czasie ciąży, mogą wystąpić ciężkie wady wrodzone.

Inne opcje

Filtrowanie krwi (wymiana osocza lub plazmafereza). Powszechnym powikłaniem WM jest zgrubienie krwi (nadmierna lepkość), które może prowadzić do udaru i uszkodzenia narządów.

Jeśli masz objawy tego powikłania, będziesz potrzebować leczenia, aby przefiltrować krew i odwrócić objawy. To leczenie polegające na filtrowaniu krwi nazywa się wymianą osocza lub plazmaferezą.

Podczas plazmaferezy pracownik służby zdrowia umieszcza linię IV w żyle w ramieniu i podłącza ją do maszyny. Twoja krew przepływa przez IV do maszyny, gdzie białko IgM jest usuwane. Zdrowa krew wraca z urządzenia do twojego ciała przez kolejną linię kroplówkową.

Plazmafereza trwa kilka godzin. Możesz położyć się lub rozłożyć na krześle. Możesz otrzymać rozcieńczalnik krwi, aby zapobiec krzepnięciu.

Przeszczep komórek macierzystych (przeszczep szpiku kostnego). Podczas przeszczepu komórek macierzystych chory szpik kostny zostaje zastąpiony zdrowymi komórkami macierzystymi krwi. Komórki macierzyste pomagają w rozwoju zdrowego szpiku kostnego. W pierwszej kolejności podaje się chemioterapię w wysokich dawkach, aby usunąć istniejący szpik kostny.

Jeśli jesteś młodszą osobą dorosłą z WM i inne metody leczenia nie przyniosły efektów, Twój lekarz może zasugerować przeszczep komórek macierzystych. Jednak przeszczep komórek macierzystych nie jest powszechnym sposobem leczenia WM. Większość osób z tym rzadkim rakiem krwi ma ponad 60 lat, a poważne ryzyko przeszczepu przewyższa korzyści.

Usunięcie śledziony (splenektomia). Jeśli rak krwi powoduje bolesną, obrzękniętą śledzionę, a leki nie pomogły, lekarz może zasugerować ich usunięcie. Jednak nie jest to powszechne leczenie WM.

Koszt leczenia

Leczenie raka może być kosztowne. Jeśli potrzebujesz leczenia z powodu WM, nie bój się porozmawiać z lekarzem o kosztach opieki. Według Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) mówienie o kosztach jest ważną częścią wysokiej jakości opieki onkologicznej.

Twój lekarz może zaoferować wskazówki dotyczące oszczędności lub zalecić sposoby uzyskania pomocy finansowej. Jeśli masz ubezpieczenie zdrowotne, zawsze dobrze jest skonsultować się z ubezpieczycielem przed rozpoczęciem leczenia, aby ustalić, co jest objęte ubezpieczeniem. Zrozumienie, co obejmuje Twoje ubezpieczenie zdrowotne, może być trudne.

Jeśli nie stać Cię na leczenie, rozważ skontaktowanie się z producentem leku. Niektóre firmy oferują programy pomocy, które pomagają obniżyć koszty.

Wskazówki dotyczące stylu życia

Jeśli jesteś leczona z powodu WM, Twój lekarz może również zalecić zmianę stylu życia, aby pomóc Ci poczuć się lepiej i poprawić jakość życia. Czasami nazywa się to opieką paliatywną. Opieka paliatywna to każde leczenie, które pomaga:

• złagodzić objawy i skutki uboczne leczenia
• poprawić jakość życia
• wspierać Ciebie i Twoją rodzinę podczas Twojej podróży z rakiem

Zmiany stylu życia i opieka paliatywna dla WM mogą obejmować:

• Zmiany diety. Rak i stosowane w nim metody leczenia mogą wpływać na apetyt i powodować utratę wagi. Owrzodzenia jamy ustnej i nudności spowodowane chemioterapią mogą powodować dyskomfort podczas jedzenia. Wysokokaloryczne napoje wysokobiałkowe, takie jak koktajle mleczne i suplementy w płynie w puszkach, mogą dostarczać ważnych składników odżywczych i przywracać energię. Jeśli nie możesz jeść dużych posiłków, spróbuj w ciągu dnia jeść małe przekąski bogate w białko, takie jak jogurt, płatki zbożowe lub ser i krakersy. Unikaj chrupkich i kwaśnych potraw, które mogą podrażniać ból w ustach.
• Techniki relaksacyjne. Relaksujące zajęcia i ćwiczenia, takie jak joga i tai chi, mogą pomóc złagodzić stres i złagodzić ból związany z rakiem. Nawet kilka głębokich oddechów, aby wyciszyć umysł, może zmniejszyć napięcie, poprawić sen i sprawić, że niektóre zabiegi będą działać lepiej.
• Wsparcie emocjonalne. To normalne, że czujesz się zestresowany, niespokojny lub przygnębiony, jeśli Ty lub ktoś z Twoich bliskich ma raka. Pomocne może być łączenie się z innymi osobami, które żyją z WM i rozmawianie z nimi. Zapytaj swojego lekarza o grupy wsparcia w Twojej okolicy lub odwiedź stronę internetową American Cancer Society, aby uzyskać listę programów w Twojej okolicy.

Czy jesteśmy blisko lekarstwa?

Nie ma lekarstwa na WM, ale naukowcy aktywnie badają nowe sposoby jej leczenia. Obecnie w badaniach klinicznych znajduje się kilka nowych leków i ich kombinacji.

Jeśli masz objawy przedmiotowe i podmiotowe WM, a zatwierdzone metody leczenia nie przyniosły efektów, zapytaj lekarza, czy można przeprowadzić badanie kliniczne. Badania kliniczne pozwalają uzyskać dostęp do nowszych metod leczenia.

Na wynos

Jeśli badanie krwi wykaże, że masz objawy WM, ale nie masz żadnych objawów, nie będziesz potrzebować leków ani innych metod leczenia. Twój lekarz prawdopodobnie zasugeruje regularne kontrole i badania krwi.

Jeśli masz objawy WM, natychmiastowe rozpoczęcie leczenia może poprawić samopoczucie, zapobiec powikłaniom i pomóc Ci żyć dłużej. Chemioterapia jest zwykle podawana wraz z celowanymi lekami.

U większości osób z tym rzadkim rakiem krwi choroba powraca po pierwszym leczeniu. Jednak Ty i Twój lekarz macie wiele opcji do wyboru, jeśli tak się stanie.