Nicholas (niedokrwistość sierpowata)

U Mikołaja wkrótce po urodzeniu zdiagnozowano niedokrwistość sierpowatą. W dzieciństwie cierpiał na zespół dłoniowo-stóp („Często płakał i kołysał się z powodu bólu dłoni i stóp”, wspomina jego matka, Bridget). W wieku 5 lat usunięto mu pęcherzyk żółciowy i śledzionę. a inne leki pomogły jemu i jego rodzinie w radzeniu sobie z chorobą i silnymi kryzysami bólowymi, które mogą skutkować hospitalizacją. Obecnie 15-letni Nicholas jest honorowym uczniem w szkole. Lubi spędzać wolny czas, słuchać muzyki, grać w gry wideo, zapasy i uczyć się brazylijskiego jujitsu.

Nicholas brał udział w swoim pierwszym badaniu klinicznym około trzy lata temu. Przyjrzano się związkowi między wysiłkiem fizycznym a niedokrwistością sierpowatą.

„Jeden z hematologów w szpitalu, do którego jedziemy, zauważył, że Nicholas jest aktywnym pacjentem z anemią sierpowatą” - wspomina Bridget. „Uprawia sport i z hydroksymocznikiem nie jest w szpitalu tak często jak kiedyś. Zapytali nas więc, czy zrobilibyśmy badanie w celu monitorowania jego oddechu. Zapytałem, czy są jakieś negatywy? Jedynym minusem było to, że byłby zdyszany, wiesz. Zapytałem więc Nicholasa, czy wszystko w porządku, a on się zgodził. I braliśmy w tym udział. Cokolwiek pomoże im dowiedzieć się więcej o chorobie, wszyscy jesteśmy za tym ”.

Chociaż badanie nie miało na celu natychmiastowej poprawy stanu zdrowia uczestników, zarówno matka, jak i syn byli zadowoleni z ich udziału i możliwości pomocy w poszerzaniu wiedzy naukowej na temat choroby.

„Uważam, że uczestnictwo w badaniach pomaga lekarzom dowiedzieć się więcej o chorobie i, wiesz, uzyskać więcej leków i po prostu pomóc wszystkim, którzy je mają” - mówi Nicholas. „Więc ich rodziny i oni nie będą, no wiesz, przeżywać bólu lub w szpitalu tak bardzo”.

Po pozytywnych doświadczeniach rodziny z badaniem, w 2010 roku Nicholas wziął udział w drugim badaniu klinicznym. Ten badał czynność płuc u nastolatków z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

„Jechał na stacjonarnym rowerze z podłączonymi do niego monitorami” - mówi Bridget. „I chcieli, żeby jechał szybko, a potem zwolnił. I znowu szybko. I wdychaj do rurki. A potem pobrali jego krew, aby przetestować. Nie było poprawy w jego zdrowiu, wystarczyło tylko zobaczyć, jak osoba z sierpowatą komórką, która jest aktywna, wiecie, jaka jest funkcja ich płuc ”.

Podobnie jak w przypadku pierwszego badania, uczestnictwo nie przyniosło korzyści Nicholasowi osobiście, ale pomaganiu lekarzom i badaczom dowiedzieć się więcej o niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.

Nicholas mówi: „Mam nadzieję, że lekarze dowiedzą się jak najwięcej o anemii sierpowatej, ponieważ pomogłaby pacjentom z sierpem i ich rodzinom, no wiesz, nie przebywać w szpitalu. Być w stanie robić to, co robią więcej, prowadzić normalne życie i realizować swoje regularne harmonogramy, zamiast brać wolne, aby iść do szpitala i, wiesz, przejść przez cały proces bólu, takie rzeczy. ”

Bridget i Nicholas pozostają otwarci na udział w większej liczbie badań klinicznych, biorąc pod uwagę, z czym czują się komfortowo jako rodzina.

„Myślę, że inni ludzie powinni to robić [uczestniczyć w badaniach klinicznych], o ile nie czują, że jest to jakikolwiek negatywny wynik” - mówi. „To znaczy, czemu nie? Jeśli pomaga to uświadomić hematologom istnienie anemii sierpowatej w inny sposób, jestem za tym wszystkim. Jesteśmy za tym wszystkim. Chcemy, żeby wiedzieli jak najwięcej o komórce sierpowatej ”.

Przedrukowano za zgodą NIH Clinical Trials and You. NIH nie popiera ani nie rekomenduje żadnych produktów, usług ani informacji opisanych lub oferowanych tutaj przez Healthline. Ostatnia aktualizacja strony: 20 października 2017 r.