Dla wielu z nas jednym z najbardziej przerażających możliwych powikłań cukrzycy jest utrata wzroku - wiedząc, że bez względu na to, jak dobrze zarządzamy poziomem cukru we krwi, nie ma gwarancji, że pewnego dnia nie doświadczymy jakiejś formy choroby oczu. Chociaż istnieją zastrzyki i zabiegi laserowe, które pomagają powstrzymać postęp choroby, obecnie nic nie może przywrócić wzroku, gdy zostanie utracony w wyniku cukrzycy.
Współpraca naukowców i ekspertów ma nadzieję to zmienić dzięki nowej inicjatywie badawczej o nazwie „Restoring Vision: A Moonshot Initiative” prowadzonej przez JDRF, z mężem Mary Tyler Moore, S. Robertem Levine, oraz kluczowymi badaczami w dziedzinie zdrowia oczu. Ponieważ listopad jest zarówno miesiącem świadomości cukrzycy, jak i miesiącem chorób oczu w cukrzycy, jest to rzeczywiście bardzo aktualna inicjatywa.
Celem jest zmiana wiedzy i narzędzi, jakie posiadamy na temat chorób oczu związanych z cukrzycą, zarówno w celu zapobiegania, jak i regeneracji wzroku u osób z zaburzeniami czynności nerek (osób z cukrzycą).
„To nasz strzał w księżyc, aby przywrócić wizję tym, którzy ją utracili” - mówi dr Sanjoy Dutta, wiceprezes JDRF ds. Badań i współpracy międzynarodowej. „Tego słowa nie używa się tylko dlatego, że jest seksowne, ale dlatego, że jest to bardzo trudne. Nie zrażamy się, ale jest to bardzo ambitny cel i dużo potrzeba, aby ożywić coś takiego ”.
Zainspirowany zmarłą Mary Tyler Moore
Pomysł agresywnego podejścia do tego trudnego zadania pojawił się niedawno jako sposób na uhonorowanie nieżyjącej już adwokat T1 i aktorki Mary Tyler Moore, która pozostawiła dziesięciolecia spuściznę w cukrzycy dzięki swojej pracy z JDRF i nie tylko. Zmarła na początku 2017 roku i powszechnie wiadomo, że ostatnie lata życia spędziła na leczeniu utraty wzroku jako powikłania cukrzycy typu 1.
Jej mąż, dr S. Robert Levine, zwrócił się do JDRF po jej śmierci z pragnieniem zrobienia czegoś, co pozwoliłoby przyspieszyć badania w tej ważnej dziedzinie. Rozpoczęcie nastąpiło w styczniu 2018 r. (W rocznicę śmierci Mary), kiedy JDRF oraz Fundacja Mary Tyler Moore i S. Robert Levine zorganizowały pierwsze w swoim rodzaju warsztaty burzy mózgów, które obejmowały wiele innych organizacji i partnerów z całego świata.
„Przez dziesięciolecia Mary współpracowała z JDRF, pomagając złagodzić brzemię cukrzycy typu 1 u innych, T1D miała druzgocący wpływ na jej życie, kradnąc jej radość i niezależność z powodu znacznej utraty wzroku w wyniku choroby oczu związanej z cukrzycą” - powiedział Levine. „Ten moonshot ma na celu przywrócenie niezależności utraconej przez naszych bliskich z powodu wad wzroku. Osiągnięcie tych celów będzie wymagało chęci otwarcia drzwi do nowego myślenia, podejmowania ryzyka, gromadzenia różnorodnych zasobów, tworzenia wykonalnego planu i wspólnego podejmowania konkretnych działań. Jestem przekonany, że jeśli uda nam się to zrobić, urzeczywistni się wizja Mary dotycząca leku na tę komplikację związaną z cukrzycą ”.
Kilka kluczowych informacji na temat chorób oczu związanych z D:
- Około 40-45% osób z PWD z T1D rozwija jakiś rodzaj choroby oczu, niezależnie od tego, czy prowadzi to do utraty wzroku, czy nie. Ostatnie badania z 2018 roku pokazują globalną statystykę ~ 35% wszystkich PWD doświadczających powiązanych chorób oczu.
- Chociaż jest to główna przyczyna ślepoty u dorosłych w wieku produkcyjnym, choroba oczu związana z D nie zawsze prowadzi do utraty wzroku w przypadku mniej nasilonej retinopatii cukrzycowej.
- Jednak nie istnieje żadna terapia, która odwracałaby efekty kliniczne, a większość dotychczasowych badań skupiała się głównie na profilaktyce wczesnej interwencji, zanim pojawi się jakakolwiek utrata wzroku.
Osobiście wiem, jak przerażające może to być, ponieważ zdiagnozowano u mnie łagodną retinopatię w połowie dwudziestki i przez lata pracowałem nad tym, aby jak najlepiej kontrolować stężenie glukozy we krwi i zdrowszy styl życia. Na szczęście moja retinopatia nie rozwinęła się do punktu, w którym na razie potrzeba czegoś więcej - chociaż przeraża mnie to do szpiku kości za każdym razem, gdy o tym myślę.
Dlatego ta inicjatywa jest tak cholernie ważna dla naszej społeczności D.
Przywracanie wizji: ważny strzał w księżyc
Warsztaty burzy mózgów w styczniu 2018 roku zgromadziły ponad 50 globalnych ekspertów w dziedzinie chorób oczu związanych z cukrzycą, a także wielu ekspertów spoza cukrzycy - lekarzy, biologów komórkowych, programistów, badaczy klinicznych, organizacje non-profit i rząd. Spotkanie to doprowadziło do opracowania wstępnego planu dalszych działań, ale powiedziano nam, że podsumowanie nie jest jeszcze sfinalizowane i prawdopodobnie rozpocznie się w 2019 r. W czasopismach naukowych.
Na wysokim poziomie omówili to:
- nakreślenie kluczowych czynników, które prowadzą do utraty wzroku w T1D
- uznanie granic aktualnej diagnostyki i leczenia
- analizowanie krajobrazu obecnych najnowocześniejszych podejść do rozwoju w celu przywrócenia wizji
- uczenie się z podejść nowej generacji w rozwoju w innych obszarach chorobowych
- identyfikacja nowych podejść z potencjałem do odwrócenia chorób oczu związanych z cukrzycą z zaawansowanych stadiów
- generowanie listy podejść uszeregowanych według priorytetów w oparciu o potencjalny wpływ i wykonalność
Jeśli znasz termin „moonshot”, wiesz, że odnosi się on do śmiałych, odkrywczych, przełomowych projektów, często podejmowanych po to, by osiągnąć to, co prawie niemożliwe - bez oczekiwania na rentowność lub korzyści w najbliższym czasie.
To powinno nam coś powiedzieć o tym, z czym według tej grupy ekspertów ma do czynienia. Ale jasne jest, że istnieje zgoda co do tego, że MOŻNA i NALEŻY zrobić więcej w sprawie obecnego podejścia do chorób oczu związanych z cukrzycą.
„Kiedy pytasz pacjentów z cukrzycą, czego się najbardziej boją, tracą wzrok” - powiedział dr Thomas Gardner, kierownik warsztatu JDRF Restoring Vision, który jest profesorem okulistyki i nauk wizualnych na University of Michigan Medical School. „Konieczne są dalsze badania, aby wypełnić luki w leczeniu i zasadniczo zrozumieć, dlaczego cukrzyca wpływa na utratę wzroku i jak możemy ją odwrócić”.
Bez wątpienia, doktorze Gardner.
Chociaż powyższa lista „celów” może być na tym etapie dość ogólnikowa i abstrakcyjna, istnieją również intrygujące pomysły na bardziej namacalne działania:
- program dawstwa narządów przeznaczony dla osób, u których rozwinęły się choroby oczu związane z cukrzycą, w tym retinopatia (coś podobnego do nPod JDRF w zakresie dawstwa narządów).
- prawdopodobnie użycie komórek macierzystych do regeneracji funkcji siatkówki i tkanki oka, gdzie została utracona
- technologia może być użyta do ułatwienia życia osobom z utratą wzroku - na przykład pozwalając im czytać 10-15 słów na minutę, a nie zero teraz, lub móc poruszać się po domu bez wpadania na meble i wychodzić na zewnątrz, nawigując obok jasne i ciemne zamiast całkowitej ciemności
- terapia genowa, która umożliwia osiągnięcie tych kamieni milowych i poprawę jakości życia, bez „wyleczenia” utraty wzroku u osób z PWD, które ją utraciły. Te badania są już prowadzone w Wielkiej Brytanii z pracą dr Petera Coffeya.
Dr Dutta z JDRF mówi nam, że z tą nową inicjatywą wiąże się wiele nadziei, ale posunięcie piłki do przodu zajmie trochę czasu - i znaczne fundusze. Oprócz Fundacji Mary Tyler Moore i S. Roberta Levine'a, JDRF współpracuje z takimi grupami jak National Eye Institute, Research for the Prevention of Blindness i New York Stem Cell Foundation, a także z firmami farmaceutycznymi, podmiotami zajmującymi się przetwarzaniem danych, takimi jak Google- Verily i Onduo, Glooko i IBM Watson na froncie uczenia maszynowego i wiele innych.
„Są sposoby, dzięki którym możemy zrobić o wiele więcej niż w tej dziedzinie, biorąc pod uwagę cały rozwój sztucznej inteligencji i uczenia maszynowego. Od tego momentu tworzymy spójną strategię i przygotowujemy podwaliny pod więcej w miarę postępów ”- mówi Dutta.
Spodziewa się, że w przyszłym roku będzie więcej dyskusji na temat tej inicjatywy, a także bardziej szczegółowe grupy dyskusyjne dotyczące pewnych obszarów - od badań przedklinicznych, aspektów finansowania, zasobów i projektowania badań klinicznych.
Dutta mówi, że opinie społeczności pacjentów będą miały kluczowe znaczenie dla oceny mierników jakości życia (QoL) oraz tego, co członkowie społeczności chcą widzieć w wyniku tego rodzaju inicjatywy badawczej.
„Nie wiemy, jaki może być harmonogram, ale to nie jest tylko dwuletni plan… to wymaga czasu” - mówi. „Musimy się do tego przygotować i nie chcemy od razu zawieść”.
Cieszymy się, że tak się dzieje, nawet na wczesnych etapach opracowywania planu działania. Szczególnie dla nas wszystkich, którzy doświadczyli retinopatii i innych form utraty wzroku, jest to bardzo osobisty problem i nie możemy się doczekać, aby usłyszeć, co się wkrótce stanie!
.jpg)
